信息时报讯（记者 张漫）2024年1月1日起，新版国家医保药品目录在全国范围内统一正式执行，罕见病用药纳入医保目录数量创历年新高，15种罕见病用药纳入目录，填补了10个病种的用药保障空白，重症肌无力便是其中之一。记者了解到，目前罕见病创新药、全球首款FcRn拮抗剂艾加莫德已在中山大学附属第一医院、广州中医药大学附属第一医院正式医保落地，切实为全身型重症肌无力患者减负。 

30、50、70岁是患病高峰 

据介绍，全身型重症肌无力是一种罕见的慢性、自身免疫性神经肌肉疾病，由神经-肌肉接头传递功能障碍引起，其特征是肌肉无力的反复发生和易疲劳。作为神经免疫性疾病中的罕见疾病，早在2018年，全身型重症肌无力已被纳入国家五部委联合发布的《第一批罕见病目录》。 

广州中医药大学附属第一医院肌病科副主任医师江其龙介绍，我国约有17万全身型重症肌无力患者。重症肌无力患者全身骨骼肌都可受累，通常是从一组肌肉开始，逐渐波及其他肌肉群，最终可能导致全身肌肉无力。这些症状通常在运动或活动后加重，在休息后会缓解。最常见的首发症状是眼睑下垂或视物重影，而其他肌肉群可能会受到影响，例如面部、颈部、喉咙、四肢和呼吸肌肉。因此，常人习以为常的眨眼、吃饭、吞咽、穿衣、开车、上下楼、说话甚至呼吸，对他们来说可能都是难以企及的奢望。

重症肌无力累及人群广泛，几乎涵盖整个生命周期，6个月以上的幼儿都可以发生。目前，重症肌无力患病人群基本呈现双峰分布，一部分患者在30岁左右和50岁为患病高峰。此外，由于目前我国人口平均寿命延长，65岁～70岁左右还有一个高峰。从性别来看，女性发病率高于男性，且许多患者首次发病多见于黄金年龄，四分之一的患者在19岁之前首次出现症状，一半以上患者在30岁前出现症状。

创新药元旦起纳入医保报销 

全身型重症肌无力病程长、难治疗、易复发，可不同程度影响患者的眼球运动、吞咽、言语、肢体活动和呼吸功能，导致明显的肌无力，严重损害患者的活动能力和生活质量，严重影响患者的日常生活和工作，给家庭和社会带来沉重负担，不少患者还因此患上抑郁等心理疾病。如肌无力加重累及呼吸肌可引起肌无力危象，救治不及时可危及生命。“在我们医院肌病科，平均每年重症肌无力住院患者500～600人次，门诊患者1万～2万人次。”江其龙说。

全身型重症肌传统治疗包括胆碱酯酶抑制剂、糖皮质激素、免疫抑制剂、静脉注射免疫球蛋白、血浆置换以及胸腺切除等，治疗副作用等方面存在明显不足。中山大学附属第一医院神经内科主任医师冯慧宇教授表示：“艾加莫德是国内首个且目前唯一获批上市的FcRn拮抗剂，也是国内目前唯一可医保报销的FcRn拮抗剂，用于治疗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的成人全身型重症肌无力患者，该药在起效时间、疗效、安全性等方面特点突出，副作用也明显降低。” 

据悉，艾加莫德纳入医保目录前，按照一年5个治疗周期计算，全身型重症肌无力患者年治疗费用约为40万元左右；纳入医保后，广州本地患者报销比例为70%～86%不等，按照一年5个治疗周期，符合报销条件的患者，医保报销后年治疗个人自付费用最低3万多元。 

患者数着日子等待用药

来自阳江的陈阿姨（化名）今年73岁，是新版医保目录正式执行后首批在广州中医药大学附属第一医院接受创新药艾加莫德治疗的患者。“得病半年多了，之前切除过胸腺瘤，虽然用过激素、丙球等，但还是会出现四肢无力和呼吸困难，在广州中医药大学附属第一医院用艾加莫德治疗一个周期，共4次治疗，第一次治疗后很快脱掉呼吸机，第二次治疗后全身力气改善明显。现在能医保报销，切切实实为老百姓减轻了经济负担，新药也有机会能长期用了。”陈阿姨说。 

同样迫不及待的还有51岁来自韶关的刘阿姨（化名），“这是我第3次（周）用艾加莫德治疗，没想到这么快就能医保报销了。长期以来我四肢无力的症状控制得不好，最近因为呼吸困难还进了ICU，在中山大学附属第一医院使用艾加莫德治疗两次后，现在身体力量逐渐恢复，而且已经能脱掉呼吸机了。希望能尽快控制好，早点出院正常生活。”

江其龙透露，“很多患者是数着日子等待用药，在新版国家医保药品目录落地的首日，即元旦当天，医院便开出了首张用药处方。1月2日，又有四五名患者来开药。相信未来几年内，患者的治疗水平和生活质量会有更大幅度的改善。”